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バイオマーカー・トピックス（No20.2008年7月9日）
バイオマーカーの探索・発見・適応への関心が内外で急速に高まってきています。トランスクリプトミクス、プロテオミクス、メタボロミクス等のポストゲノミクス研究の急速な進歩と実用化、テーラーメイド医療の進展、癌などの各種疾病の早期発見・診断への関心の高まりなどを背景に、それに寄与できるバイオマーカーが注目されてきているからです。
「バイオマーカー・トピックス」は内外で発信される数多くのニュースや雑誌記事、論文などから適宜選んで、その要約やポイントを日本語で紹介するものです。
皆様の研究活動やビジネスに少しでも役立てばと願っています。
なお、翻訳はサイリックが担当しており、専門用語などは的確でない場合もあることをご容赦ください。また長文の場合はサイリックの判断で一部のみを紹介しています。正確なことは直接原典で確認してください。（多田 丞）
＜目次＞
・広島大学応用生物工学科・黒田章夫教授ら、細胞毒素を１０分で検出する方法を開発... 2
・横河電機、化合物を高精度で選定できる創薬支援システムを開発... 2
・米・MIT（マサチューセッツ工科大学）、細胞内の分子相互作用を検出できる技術を開発... 2
・SRL社、統合失調症を早期発見できる検査キットを開発... 2
・第7回国際バイオEXPO開催、日本バイオ産業の復活も兆しとの講演も行われた... 3
●日本のバイオ産業復興の鍵は―内外の投資動向に見る新たな活力の兆し―」（岩田俊幸：新光証券シニアアナリスト） 3
・第1回「オミックス医療研究会」開催、個別化医療に向け医学・医療・ITの連携の可能性を探る.. 8
●オミックスデータベース（iCOD）を用いた臨床情報解析と創薬（水島洋：東京医科歯科大学）. 11
●糖尿病のゲノム・トランスクリプトーム・バイオマーカーとテーラーメイド治療・予防（門脇孝：東京大学医学部糖尿病・代謝内科、春日雅人：国立国際医療センター研究所）. 11
・2008年7月10日、11日の2日間、第２回Discovering Biomarker Conferenceが米国・ボストンで開催される 12
・CHI、2008年9月29日―10月1日の3日間、「Biomarker Discovery Summit 2008」の開催を発表 17
（２００８年７月１日）
広島大学応用生物工学科・黒田章夫教授ら、細胞毒素を１０分で検出する方法を開発
血液に入るとショック症状などを引き起こして、死亡する恐れもある最近の毒素（エンドトキシン）を１０分以内で検出する方法を広島大学応用生物工学科の黒田章夫教授の研究グループが開発した。第７回国際バイオEXPOで発表した。
（詳細は略）（日経産業新聞２００８年７月１日付）
（２００８年７月２日）
横河電機、化合物を高精度で選定できる創薬支援システムを開発
横河電機は７月１日、細胞の活動や破qんのうをより高速で観察できる創薬支援システムを開発したと発表した。顕微鏡の位置決めや画像処理精度を高め、他社製品に比べ処理速度が２-１０倍に上がったという。バイオ事業を成長事業に位置づけ、製品開発を急ぐ。２０１５年に１００億円の売上高を目指す。
開発した「BTS1000」は新薬候補の可能性のある化合物を細胞実験でより分ける。今年１２月にも発売し、製薬会社や研究機関などへの納入を目指す。価格は１億－１億５千万円となる見込だ。３年後に３０億円の売上高を目指す。
（詳細は略）（日経新聞２００８年７月２日）
（２００８年７月２日）
米・MIT（マサチューセッツ工科大学）、細胞内の分子相互作用を検出できる技術を開発
米・MITの研究チームは、生きた細胞内の分子同士の相互作用を簡単に見つけることのできる技術を開発した。タンパク質などでできた目印を細胞内の目的の分子にくっつけて追跡する。細胞内の分子の動きが分かれば、病気の解明や創薬の助けとになる。
開発したのは、酵素とアミノペプチドからできた目印を目的の細胞内の分子につける技術。目印をつけた分子が保p化の分子と結合すると、酵素反応が起こり検出する仕組み。現段階で千以上の相互作用を見つけられるという。免疫反応や細胞分裂などで技術の性能を確認したという。
（日経産業新聞2008年7月2日付）
（２００８年７月２日）
SRL社、統合失調症を早期発見できる検査キットを開発
東京都立川市に本社がある受託臨床検査や知見サポートの大手企業エスアールエルは、統合失調症をDNAチップを用いた遺伝子検査で、早期に判別できる検査キットの開発に成功した。
検査では、DNAチップを用いた５５，０００物遺伝子の分析結果から、統合失調症に影響して変動する１０種の遺伝子を抽出する。これらの遺伝子の変動をシミュレーション解析し、予測モデルを開発した。検査期間は約１ヶ月、鱗h小実験をさらに進めることで、判別率をさらに高め、早期実用化を目指す方針である。（以下省略）
（日経新聞２００８年７月２日付）
（2008年7月2日-5日）
第7回国際バイオEXPO開催、日本バイオ産業の復活も兆しとの講演も行われた
今年で第7回目となる「国際バイオEXPO」が2008年7月2日（水）-4日（金）の3日間にわたって東京ビッグサイトで開催された。同時に「第21回 インターフェックスジャパン（医薬品・化粧品・洗剤の研究開発・製造技術国際展）」、さらに今年からは「遺伝子検査・診断展」も開催され、多数の参加者が集まった。
国際バイオEXPOは、内外650社が参加した展示会に加え、多角的な講演会、報告会も開催された。それには、システム生物学の権威であるリロイ・フッド（Institute for Systems Biology：President）など4人の「基調講演」、iPS細胞作成で世界的話題の京大山中伸弥教授ら総勢２０名の講演者による「特別講演」、大学・国公立研究所の数多くの研究員による「研究成果発表」、バイオベンチャー・製薬企業等による「プレゼンテーション」などアジア最大規模の宣伝文句にふさわしい盛りだくさんのイベントが実施された。そのなかでは、「バイオマーカー」に絞って報告された講演もいくつかあったが、以下では、「特別講演」のトップとして報告された「日本のバイオ産業復興の鍵は」という演題について紹介したい。
●日本のバイオ産業復興の鍵は―内外の投資動向に見る新たな活力の兆し―」（岩田俊幸：新光証券シニアアナリスト）
投資の世界でジャパンパッシング（日本素通り）という現象が起きている。日本のバイオ産業も同様なのか。実際に足をつかって得た生情報をもとに現状と今後の予想される方向性について述べたい。
＜講演要旨＞
＊世界のバイオ企業は淘汰が始まっている
・世界主要地域のバイオ企業数推移
2005年度のバイオ企業数、2006年のバイオ企業数 増減
米国 １，４７５社 １，４５２社 －２３社
欧州 １，６１３社 １，６２１社 ＋ ８社
カナダ ４５９社 ４６５社 ＋ ６社
日本 ５３１社 ５８６社 ＋５５社
合計 ４，２６３社 ４，２７５社 ＋１２社
・世界主要地域のバイオ企業上場企業数推移
2005年度のバイオ企業数、2006年のバイオ企業数 増減
米国 ３３１社 ３３６社 ＋ ５社
欧州 １２２社 １５６社 ＋３４社
カナダ ８１社 ８２社 ＋ １社
日本 １５社 １６社 ＋ １社
合計 ６７３社 ７１０社 ＋３７社
＊日本の上場バイオベンチャー数は２００８年４月９日に２２社
１．医学生物学研究所
２．PSS
３．アンジェスMG
４．トランジェニックス
５．メディビックグループ
６．メディネット
７．オンコセラピー・サイエンス
８．総医研ホールディングス
９．新日本科学
10.DNAチップ研究所
11.そーせいグループ
12.LTTバイオファーマ
13.タカラバイオ
14.メディシノバ・インク
15.エフェクター細胞研究所
16.ファーマフーズ
17.免疫生物研究所
18.ジーエヌアイ
19.ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング
20.ナノキャリア
21.カルナバイオサイエンス
22.アールテックウエノ
＊ 日本の証券界でバイオ株の評価は低い
＊ 2005年1月末をピークに下落傾向が続く日本バイオ―人気薄の主要原因はなにか
日本でバイオ株が人気薄となった主要原因：
①2005年、バイオ株でのIPO神話の崩壊
・2005年のバイオ株はIPO（新規株式公開）神話の崩壊
・2005年2月8日、メディシバ・インク（大証ヘラクレス）公募価格：400円、主幹事：大和証券、初値：405円、上場後高値：440円、上場当日終値：367円
・2005年3月29日、エフェクター細胞研究所（名証セントレックス、公募価格：38万円、主幹事：ライブドア証券、初値：24万円、上場当日終値：21万円
②IPOが2005年度はゼロ、空白の14ヶ月、成長業種なのか？
③証券界で赤字企業に対する不信感。バイオ企業はいつまでも赤字とのイメージ
＊バイオは開発ステージが進み、企業価値が上がってきたのと赤字拡大が同時並行に進む業種
企業価値を考える場合、赤字拡大が事業陳腐化によるものか、開発ステージの進展によるもの
かを見極めることが大切
＊世界のバイオ企業の動向
・2006年度の世界のバイオ企業はE＆Y（アーンスト＆ヤング）社の調べで、4,275社、うち上場企
業は710社（日本がどの程度含まれているかどうか不明）
・世界の上場バイオ企業の業績は、売上高が前期比14.4％増の734億7,800万ドル（100円換
算で8兆800億円）、研究開発費は同32.7％増の277億8,200万ドル（3兆560億円）、売上
高R&D比37.8％。準損失は同34.8％の54億4.600万ドル（約6,000億円の赤字）
＊世界バイオトレンドは赤字縮小。但し牽引役の主因はアムジェン、ジェネンテックのバイオ老舗2社
・世界の上場バイオ企業の売上高、（ ）はアムジェン、ジェネンテックを除いた実績を示す。
2005年度 642億ドル （455億ドル）
2006年度 735億ドル （499億ドル）
・同研究開発費
2005年度 209億ドル （173億ドル）
2006年度 278億ドル （226億ドル）
・純利益
2005年度 －40億ドル （－89億ドル）
2006年度 －54億ドル （－105億ドル）
＊時代を先読みする近道
・バイオ医薬品は勝者が見えたが、いまだゲノム医療ビジネスでの勝者はいない
・勝者がいないときに勝つ秘訣は、将来像の決定要因の徹底研究すること
・現在の健康・医療バイオ産業の将来像の決定要因は、デファクトスタンダードを作ろうとしてい
る米・FDAの動向とともに、巨額の予算決定権の持つ政府と金を持っている事業化推進者であ
る製薬企業（ビッグファーマ）。
この3者に現場のニーズを加えたものを徹底検討することがバイオ産業の将来をみる、時代を先読みする近道である。
＊米・FDAの動向
・2007年９月、「FDA改革法（ＦＤＡＡA）」成立
薬剤安全性監視強化
ＦDＡ製薬企業に「リスク評価・軽減戦略（REMS）策定、提出
・米国・メルク社の消炎鎮痛剤COX-2阻害薬「Ｖｉｏｘｘ」、副作用リスクで自主回収、大幅な売上減少を招き、人員カットや工場閉鎖に追い込まれる。また、訴訟での莫大な和解金（約5,400億円規模）の支払い。
・副作用リスクの回避のニーズ
バイオマーカー、ＰＧｘ（ファーマコゲノミックス）
＊対応策：特許切れの影響が少ないビジネスモデルの構築
・ジェネリック医薬品の出にくい分野
バイオ医薬品
・2007年に1兆7,000億円規模のバイオ関連Ｍ＆Ａ
・日本は蚊帳の外から主役の一つへ
武田薬品工業が一気に動き出す
＊日本のトップ製薬企業・武田薬品工業が予測する創薬技術の将来図
武田薬品工業の長谷川社長が2007年4月のライフサイエンス・サミットで示した将来予測
・ 2015年までには「抗体医薬」が低コスト化等により製薬市場の11％を占めるようになる（2005年3％）。
・ 2025年には低分子医薬は60％（2005年87％）に減少、抗体医薬、核酸医薬、再生医療、ワクチンがそれぞれ20％から5％前後を占めるまでに成長する。
＊当面の抗がん剤の主役は「抗体医薬」
・2011年の市場規模は2005年実績の2倍の3兆円規模となると予測される。
＊武田薬品の次のターゲットは核酸医薬（アプタマー）、RNAi医薬、ワクチン
＊ 武田薬品、がん領域で『世界トップ３』企業に挑戦
＊ 日本の製薬企業に「タケダ効果」が現れてきている
・ アステラス製薬：米バイオベンチャーＡｇｅｎｓｙｓを買収
・ 第一三共：独バイオ医薬企業U３ Pharma AGを買収
・ エーザイ：米MGI Pharma買収
・ 科研製薬：日本のジーンテクノサイエンスとライセンス契約
・ 協和発酵：日本の抗体薬バイオベンチャーのリブテックとライセンス契約
＊ 日本バイオのIPOの窓が再び開かれるきっかけは「目に見える」成功例を示すこと
・外部環境は追い風に変わってきている
・ ぶれやすい国民性、今は期待が剥げ落ち、逆ぶれ状態
・ この環境を変えるには本物を見せるか、成功例を見せるしかない
・ 一番効果が高いのは、バイオベンチャーの花形である創薬ベンチャーでの成功例
＊成果が目に見える段階に入ってきた日本バイオ
・ゲノムの全貌が明らかになってから８年、日本のバイオの研究成果が目に見える段下院に入ってきた。
・ 遺伝子治療：アンジェスMGのHGF（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬「コラテジェン」
・ 遺伝子組み換え血液製剤：田辺三菱製薬とバイファ（三菱田辺/ニプロ）のアルブミン製剤「メドウエイ」（世界初）
・ 細胞医療
・ ：タカラバイオの自殺遺伝子HSV-TKを利用した白血病の遺伝子治療
・ 再生医療：JTEの重症熱傷治療用の自家培養表皮
・ 再生医療：京都大学再生医科学研究所 山中伸弥教授らによるiPS細胞（誘導多能性幹細胞）の開発
＊ 今後の健康・医療の方向性
・病気になる前の予防、病気の早期発見のための検査・診断、病気になったら的確な医療の実施
・ 病気の早期発見では、分子バイオマーカー、分子イメージング等の新技術による検査・診断技術
・ 治療段階では、テーラーメイド（体質に合った治療の選択など）治療や疾患マネジメント（予後予測、副作用予測など）が実施される
・ 疾患が悪化した場合では、抗体医薬品、ＰＧx（分子バイオマーカーの利用など）による個別化医療
以上の報告をもとに、日本のバイオ産業、特にメディカル分野においては、再復活のチャンスが訪れており、このチャンスをつかむため官民一体となった取り組みの強化と競争力の強化、特に世界に勝てるサクセスストーリーの実現が鍵を握っている、と檄を飛ばしている。
(2008年7月3日-4日)
第1回「オミックス医療研究会」開催、個別化医療に向け医学・医療・ITの連携の可能性を探る
ヒトゲノム配列解析終了から5年が経過、ゲノム解析もオミックス解析の時代を迎えている。「オミックス（Omics）」とは全体を意味する-omeと学問を表す-icsをくっつけた造語であり、具体的にはGenomicsに続く遺伝子解析研究領域であるToransucriptomics（DNA転写産物解析）、Proteomics（タンパク質解析）、Metaboromeics（代謝産物解析）Interactomics（相互作用解析）、Cellomics(細胞解析)などを総称するための用語である。その特徴は、単に生命科学研究にとどまらず、その研究成果や解析手法を速やか（連続的）に臨床応用に結びつけていこうという目的が明確に示されとぃる点にある、と考えられる。
東京医科歯科大学や理化学研究所などの研究者らが中心となって2006年に組織された「オミックス医療研究会」は、文字通りオミクックス研究とその医療適応を目指す研究会組織であり、その設立目的は次のようにうたわれている。
＜オミックス医療とは（オミックス医療研究会のHPより）＞
「オミックス医療（Omics-based Medicine）研究とは、オックス（Omics）情報、すなわち網羅的分子情報を駆使して、疾患の予防、診断、治療、予後の質を向上することを目指す医科学研究です。
オミックス（Omics）情報とは、網羅的な生命分子についての情報です。
ゲノム（Genome）、トランスクリプトーム（Transcriptome）、プロテオーム（Proteome）、メタボローム（Metabolome）、インタラクトーム(Interactome)、セローム（Cellome）等についての知識体系のことです。
ゲノムとはDNAの塊のことを指します。その中に遺伝子（Gene）が含まれています。この遺伝子情報を元に、ある特定の領域が転写（Transcript）されたものをmRNAといいます。このmRNAの研究をトランスクリプトームと呼んでいます。mRNAを元にタンパク質（Protein）が形成されます。このタンパク質の分析をプロテオームと呼んでいます。 更に、それら代謝物（Metabolirw）の反応経路があり、その結果表面に出てくる表現系（Phenotype）の分析があります。
このようにして、細胞内で、遺伝子配列を元に様々な反応や活性が置き、それらをある過程で区切り、ある集合レベルにおける法則性に基づいた分析のことをオーム（－ome)とつけ、それらを総合して、オミックスと呼んでいます。 ）上のイメージのように、生命を分子的ネットワークのシステムとして理解することが重要だと考えています。
このような目的を有するオミックス医療研究会の事業内容としては、次の点が掲げられている。
＜オミックス医療研究会の事業内容＞
１．「オミックス情報に基づいたトランスレーショナルリサーチ」の方法論の開発と臨床応用への基礎論の構築
１）オミックス創薬・トランスレーショナル研究の方法論の開発と研究推進
２）医薬の適応拡大の組織的方法論の構築
３）診療バイオマーカの組織的方法論の構築
２．オミックス医療への情報的アプローチの体系的構築
１）臨床応用を指向したオミックス情報解析法の構築
２）疾患へのシステム生物学の応用「システム病態学」の確立
３．疾患横断的オミックスに基づく「新しい臨床医学」体系の創出
１）”Transdisease Omics” とそれに基づいた疾患分類
２）“Transdisease Omics” と創薬
同研究会の事業内容として「診療バイオマーカーの組織的方法論の構築」が掲げられている点が注目される。
オミックス医療研究会の第1回シンポジウムが2008年7月3（木）、4日（金）の2日間にわたって開催され、延べ500人程度の参加が見られた。
2日間の講演と演者は以下のとおりである。
第1日
午前の部
○セッションⅠ 臨床オミックスデータベースの新展開
・オミックス医療実現の展望（田中博 東京医科歯科大学情報医科学センター
教授
・臨床オミックス解析と知識データベースの統合（豊田哲郎 理化学研究所生命情報基盤研究部
門長）
・ヒト遺伝子と転写産物の統合データベースH-InvDBを用いたデータマイニング研究（今西規 産
総研バイオメディシナル情報研究センター研究チーム長）
・網羅的疾患分子病態データベースの実証的構築（吉田輝彦 国立がんセンター研究所腫瘍ゲ
ノム解析・情報研究部長）
・オミックスデータベースを用いた臨床情報解析と創薬（水島洋 東京医科歯科大学情報医科学
センター 准教授）
・個別化医科学研究知的基盤：統合臨床オミックスデータベース（iCOD）（藤崎綾子 日立ソフトウェアエンジニアリング）
企業セミナー：イルミナ、アフィメトリクス・ジャパン
午後の部
○セッションⅡ 個別化医療実現への戦略（特別講演）
・糖尿病のゲノム・トランスクリプトーム・バイオマーカーとテーラーメイド治療・予防（門脇孝 東京大学 糖尿病・代謝内科 教授）
・網羅的ゲノム解析を基盤とした診療の実現へ（辻省次 東京大学大学院 医学系研究科脳神経医学専攻神経内科 教授）
・オミックス医療のためのデータベース戦略- パーソナルゲノム時代 を迎えて -（五條堀孝 国立遺伝学研究所 教授）
○パネルディスカッション 「オミックス医療の実現に向けて」
司会：田中博（東京医科歯科大学情報医科学センター 教授）
パネリスト：石川 智久（東京工業大学生命理工学研究科 教授）
須原哲也（放射線医学総合研究所分子神経イメージング研究グループリーダー） 徳永勝士（東京大学人類遺伝学分野 教授）
村松正明（東京医科歯科大学難治疾患研究所 教授）
第2日
午前の部
○セッションⅢ 医療分野におけるトランスレーショナル研究基盤
・疾患研究にむけたヒトオミックス情報の統合とその活用（今西 産総研バイオメディシナル
情報研究センター 研究チーム長）
・トキシコゲノミクスデータベース（宮城島 利一（医薬基盤研究所 基礎的技術研究部 トキシ
コゲノミクスプロジェクト）
・疾患データベースの統合に向けて（田中博 東京医科歯科大学情報医科学センター 教授）
・ゲノムワイド関連解析研究データベースの開発（徳永勝士 東京大学人類遺伝学分野教授）
午後の部
企業セミナー：アプライドバイオシステムズジャパン
○セッションⅣ 医療研究を加速するライフサイエンス基盤
・生命情報基盤が築くコラボレーション網と戦略（豊田哲郎 理化学研究所生命情報基盤研究部
門長）
・免疫疾患研究の情報基盤整備とその戦略（小原収 かずさＤＮＡ研究所ヒト遺伝子研究部長）
・ケミカルバイオロジー研究における化合物バンクの役割（長田裕之 理化学研究所基幹研究所ケミカルバイオロジー研究領域長）
・マウス表現型解析基盤の構築とマウスクリニック計画（若菜茂晴 理化学研究所バイオリソースセンターチームリーダー）
・汎用高速オミックス解析基盤ライフサイエンスアクセラレーター(LSA)（眞鍋理一郎 理化学研究所オミックス基盤研究領域上級研究員）
オミックス医療の研究やその臨床適応において、キーとなる技術、手法の一つとしてバイオマーカーが重要な位置を占めることが何人の演者から報告された。
その中から関連のある報告から2，3の報告について、その要点を紹介する。
●オミックスデータベース（iCOD）を用いた臨床情報解析と創薬（水島洋：東京医科歯科大学）
我々は、網羅的分子病態データべース（iCOD; Integrated Clinical Omics Database）の構築をめざして平成１7年度（2005年度）より東京医科歯科大学医学部付属病院における肝臓がん、大腸がん、東京医科歯科大学歯学部付属病院における口腔がんの症例に関して、各種臨床情報を網羅的に取得するとともに、必要に応じてレーザーマイクロダイゼクションを行いながらがん組織の網羅的発現遺伝子解析をDNAチップを用いて行いつつ、ゲノム全体にわたってのコピー数変異解析もBACアレイやDNAチップなどを用いて行っている。現在、このデータベースには肝臓がん約200症例、大腸がん約200症例、口腔がん約100症例など、500症例を超える症例が登録されており、がん部と非がん部位における遺伝子発現解析やDNAコピー数解析なども数百検体ずつ行っている。
このデータベースは症例ごとに多くの関連情報が集積されていることから、新しい理論に基づくソフトウェアの開発を含めて、ゲノム情報とトランスクリプトーム情報の関連解析など、プロジェクト内でさまざまな統合解析を行っている。
●糖尿病のゲノム・トランスクリプトーム・バイオマーカーとテーラーメイド治療・予防（門脇孝：東京大学医学部糖尿病・代謝内科、春日雅人：国立国際医療センター研究所）
糖尿病は代表的な多因子疾患である。我々は、これまで候補遺伝子解析や罹患同胞対法による連鎖解析の手法を用い、これまでPPARγ（脂肪細胞分化制御遺伝子）、アディポネクチン（脂肪細胞から分泌される分泌蛋白）、HNF4αなどに糖尿病と密接に関連する新たな遺伝子Aを同定した。我々は、「ミレニアムゲノムプロジェクト」の一環として、日本人２型糖尿病を対象にゲノムワイド解析研究（GWAS）を行った結果、遺伝子Ｂのイントロン内に高度に有意なSNPを同定した。遺伝子Ｂのリスクアリルを有するものは、インスリン分泌障害を示すことから、日本人で重要な糖尿病遺伝子として期待される。
白人２型糖尿病を対象としたGWASから報告されてきた遺伝因子についても、個別にタイピングするアリル頻度などに人種差は認められるものの、TCF7L2、HHEXをはじめとして、かなりのSNPが日本人でも糖尿病との相関がみられることが分かった。
トランスクリプトーム解析としては、ヒト脂肪組織を用いて肥満やインスリン抵抗性と関連する網羅的な発現解析を行っている。その結果、いくつかの新しいや細胞内経路が肥満やインスリン抵抗性と密接に関連していることが分かった。
糖尿病のカギ分子アディポネクチンは血中では３量体、６量体、12-18量体（高分子量体：HMW）の3つのフォームをとっている。我々は、HMW（高分子量）アディポネクチン測定は従来のアディポネクチン測定法に比してもメタボリックシンドロームの診断能に優れている。
これらの2型糖尿病と関連する疾患感受性遺伝子やバイオマーカーは、今後2型糖尿病の体質診断に用いられ、テーラーメイド予防や治療に用いられることが期待される。
（２００８年７月）
2008年7月10日、11日の2日間、第２回Discovering Biomarker Conferenceが米国・ボストンで開催される
詳細はhttp://gtcbio.com/conferenceDetails.aspx?id=124 をご参照ください。
２００８年７月１０日―１１日の２日間、第２回Discovering Biomarker Conferenceが米国・ボストンで開催される。ここでは、バイオマーカーの発見及びそれに基づく予測的医療に関する最新の研究開発動向が発表される。
参加者は、バイオマーカーの発見と開発プロセスに関する具体的な動向や見通しを得ることができ、また臨床試験中のバイオマーカー等についての進捗動向、産業化の傾向についても同様である。また、バイオマーカーの効果や同定について、また投資回収改善などの見通しについても有益な情報に接することができるであろう、と紹介されている。
主なセッションは、次の通りである。
・ バイオマーカーの発見と開発
・ 臨床試験におけるバイオマーカー
・ バイオマーカーに関する規制当局の政策見通し
・ 投資回収戦略
・ バイオマーカーの将来動向及び技術動向
＜アドバイザリー･スタッフ＞
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Scott Patterson, Amgen |
Michael Shi, novartis |
＜日程と演題・演者＞(講演要旨は一部を除き省略、詳細については詳細社のサイトでご確認ください)
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Day 1 - Thursday, July 10, 2008 |
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[KEYNOTE PRESENTATION] |
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8:00 |
Fast Tracking the Development of Cancer Biomarkers |
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Samir Hanash, Program Head, Fred Hutchinson Cancer Research Center |
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Although our understanding of the molecular pathogenesis of common types of cancers has improved considerably, the development of effective strategies for cancer diagnosis and treatment have lagged behind. Circulating proteins are an important source of cancer diagnostics. However the vast dynamic range of protein abundance in plasma and the likely occurrence of tumor derived proteins in the lower range of protein abundance represent a major challenge in applying a proteomic based strategy for their identification. A combination of innovative strategies promises to overcome these challenges. Recent experience in comprehensive profiling of plasma proteins indicates that low abundance proteins may be identified and quantified with high confidence following extensive plasma fractionation and high-resolution mass spectrometry. From an experimental design point of view, for discovery of early detection markers, a preferred approach is to utilize plasma obtained at a pre-clinical stage, prior to the diagnosis of cancer. Another implementation of this approach is through the use of mouse models of cancer that potentially represent an efficient means for uncovering diagnostic markers that occur early during tumor development. Yet another approach is to identify tumor antigens that induce a humoral response that can be assessed based on seropositivity. Implementation of these approaches has resulted in the identification of potential markers for early cancer detection |
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Session I: Discovery & Development of Biomarkers |
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9:00 |
Current Trends, Issues and Topics in Biomarker Discovery, Assay Development and Platform Development |
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Thomas Li, Senior Director of Technology Management, Roche Inc. |
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9:30 |
Biomarker Discovery: Lessons Learned |
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Yudong He, Scientific Director, Rosetta Inpharmatics LLC. |
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10:00 |
Networking and Refreshment Break |
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10:30 |
Discovery and Validation of Circulating Cancer Biomarkers |
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Joanna Hunter, Director of Protein Analysis, Caprion Proteomics |
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11:00 |
Functional Genomic Study of Biomarkers for Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) |
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Mike Wang, Research Scientist, Harvard University |
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11:30 |
Affinity Mass Spectrometry in Biomarker Rediscovery |
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Urban Kiernan, Senior Research Scientist, Intrinsic Bioprobes Inc. |
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12:00 |
Luncheon - Sponsored by Caprion Proteomics |
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1:00 |
Folate and Colorectal Cancer: Defining Biomarkers for a Double-Edged Sword |
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Joel Mason, Vitamins & Carcinogenesis Laboratory; Associate Professor of Medicine and Nutrition,Tufts University |
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1:30 |
Biomarker Sample Collection & Handling: the Phantom Menace |
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Ian McCaffery, Director, Molecular Sciences, Amgen
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Session II: Biomarkers in Clinical Trials |
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2:00 |
Removing Bottlenecks from Proteomic Process |
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Henry Rodriguez, Director of Clinical Proteomic Technologies for Cancer, National Cancer Institute, National Institutes of Health |
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2:30 |
Circulating Oncoproteins as Novel Biomarkers for Oncology |
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Walter Carney, Head of Oncogene Sciences Division, Siemens
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3:30 |
Aureon Systems Pathology: A Novel Platform for Automated Tissue Biomarker Quantitation |
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Jason Alter, Director of Marketing, Aureon Laboratories |
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4:00 |
Circulating Tumor Cell Assays: A Prognostic and Predictive Factor For Breast, Prostate And Colon Cancer |
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Herbert Fritsche, Professor, MD Anderson Cancer Center and Health Discovery Corporation |
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4:30 |
Effect of Harmonization and Validation on Readiness of Bio-Assays for Vaccine Trials - Results of Large International Proficiency Testing Programs of the Cancer Vaccine Consortium |
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Sylvia Janetzki, Leader of the CVC Assay Working Group, Cancer Vaccine Consortium (CVC) |
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Session III: Reimbursement Strategies - Panel Discussion |
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5:00 |
Capturing
the Value of Biomarkers: The Necessity of Planning from a |
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Chair: |
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Eric Faulkner, Senior Director of U.S. Market Access and Reimbursement, RTI Health Solutions |
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Panelists: |
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Laura Sullivan, Vice President of Reimbursement, Genzyme |
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Bruce Quinn, M.D., Ph.D. Senior Health Policy Specialist, Foley Hoag LLP |
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James Golubieski, President, Foundation Venture Capital Group, LLC |
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6:30 |
Poster Session & Networking Reception |
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Session IV: Regulatory Perspective on Biomarkers |
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[FEATURED PRESENTATION] |
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8:00 |
Biomarkers – Challenges and Opportunities |
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Elizabeth Mansfield, Senior Policy Analyst, US-FDA |
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8:30 |
Biomarkers in Oncology Drug Development: The Road to Shangri-La? |
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Robert Lechleider, Associate Director, MedImmune |
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Session V: Upcoming Trends and Technologies in Biomarkers |
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[KEYNOTE PRESENTATION] |
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9:00 |
GENOMIC CHANGES AS NOVEL CANCER BIOMARKERS |
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Christopher Foster, Professor, Division of Pathology, University of Liverpool |
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The
origins of cancer are genetic, as are many of the factors that determine the
behaviour, prognosis and response of individual malignancies to therapy.
Within recent years, that the structure of the human genome has become
generally available to promote an understanding of genetic changes within
malignant tissues and drive development of new analytical techniques. |
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9:45 |
Towards Holistic Molecular Profiling |
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Tim Harris, Director of Advanced Technology Program, Corporate Vice President of Technology, SAIC-Frederick, Inc. |
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10:15 |
Networking an Refreshment Break |
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10:45 |
Towards Biomarker Detection from Single Cells |
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Saju Nettikadan, Director, Emerging Technologies, BioForce Nanosciences, Inc. |
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11:15 |
Biomarkers for Predictive Toxicology |
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Frank Hsieh, Vice President, Nextcea Inc. |
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11:45 |
Blood-based DNA Methylation Profiles for Development of Site-Specific Cancer Biomarkers |
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Victor Levenson, Associate Professor, Dept. of Radiation Oncology, Rush University Medical Center |
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[Oral Presentations from Submitted Abstracts] |
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12:15 |
Biomarker Discovery in Temporal Data |
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Ziv Bar-Joseph, School of Computer Science, Carnegie Mellon University, and Simmions Center for Interstitial Lung Disease, University of Pittsburgh Medical School |
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12:25 |
Examination of Alterations in the Protein Profile of Colorectal Cancer Tumours during Invasion and Metastasis |
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Kylie Hood, Wakefield Gastroenterology Research Institute |
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12:35 |
Identification of Selective Gene Expression by Microarray Meta Analysis |
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Sukjoon Yoon, Dept of Biological Sciences, Sookmyung Women's University |
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12:45 |
Luncheon |
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1:45 |
Searching Limits for Non-Invasive Detection of
Endogenous Biomarkers by |
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Risto Kauppinen, Professor of Radiology, Dartmouth College |
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2:15 |
Utilizing a LC/MS/MS/MRM Quantitative Targeted Biomarker Panel to Elucidate Multiple Biological Changes Simultaneously |
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Jon Butler, Assistant Senior Biochemist, Eli Lilly & Co. |
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2:45 |
Non-Invasive Molecular Imaging: It’s Role as a Biomarker, in Validating Molecular Biomarkers, and as a Valuable Tool to Objectify Pre-Clinical Disease Models Against Clinical Data |
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Paul Domonico, President, Paul Domanico Consulting, LLC |
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3:15 |
AVANTRATM: a Novel, Fully Automated Multiplex Immunoassay Platform for Real-Time Biomarker Analysis |
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Peter Maimonis, Ph.D., VP Biological R&D, Decision Biomarkers Inc. |
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3:45 |
Conference Concludes |
（2008年7月7日）
CHI、2008年9月29日―10月1日の3日間、「Biomarker Discovery Summit 2008」の開催を発表
開催の概要は下記の通りです。会場はLoeｗs Philadelphia Hotel。
詳細はhttp://www.healthtech.com/bmks/overview.aspx を参照してください。
＜日程と演題・演者＞(講演要旨は一部を除き省略、詳細については詳細社のサイトでご確認ください)
Monday, September 29
Pre-Conference Events
7:00 -12:00 Registration for Pre-Conference Events
8:00-11:00 Pre-Conference Tutorial* (*Separate Registration Required)
＜Fit-for-Purpose Biomarker Assay Development and Validation＞
Instructors:
Jean Lee, Ph.D., Scientific Director, PKDM, Amgen Inc.; and Viswanath
Devanarayan, Ph.D., Director, Statistics, Biomarker Research, Abbott
Laboratories
This tutorial will provide recommendations on the “fit-for-purpose” best
practices in the development and validation of biomarker assays and sample
analysis. Special emphasis will be on assays where a reference standard
material for the biomarker analyte is available. We will provide an overview of
the key elements in the broad roadmap to method development and validation for
the intended exploratory or advanced biomarker applications. The special
challenges in protein biomarker assays will be discussed, including sample
stability and collection integrity, validation and QC samples, validity of reference
standards, calibration curve fitting methods, method optimization and method
feasibility studies. Strategies for moving from biomarker panels in the
exploratory phase to the markers chosen to support clinical trials will then be
discussed from the analytical perspective. Finally, the recommendations for
pre-study and in-study validation will be provided with brief illustrations.
Outline:
Introduction - Nomenclature, types of biomarker methods/assays, biomarker method development & validation road map, fundamental validity, similarity and differences from PK assays & diagnostic application.
Pre-analytical
and Bioanalytical elements: Target range, standards, validation & QC
samples, stability, matrix effect, and relative selectivity.
Calibration curve model selection, evaluation, and weighting.
Method feasibility and optimization with precision profiles.
Evaluation of some pre-study validation characteristics such as precision, bias, sensitivity and quantification limits.
Illustrations of some analytical issues in pre-study validation and sample analysis.
8:00-11:00 Pre-Conference Workshop* (*Separate Registration Required)
＜microRNA as Cancer Biomarkers＞
8:00-8:30
Non-Coding RNAs as Cancer Biomarkers
George A. Calin, M.D., Ph.D., Associate Professor, Experimental
Therapeutics & Cancer Genetics, The University of Texas, M. D. Anderson
Cancer Center
MicroRNAs were linked to the progression of all types of human tumors that were
investigated to date. The main molecular alterations are represented by
variations in gene expression, usually mild and with consequences for a vast
number of target protein coding genes. Recent studies proved that miRNAs are
main candidates for the elusive class of cancer predisposing genes and that
other types of non-coding RNAs participate in the genetic puzzle giving rise to
the malignant phenotype. These discoveries could be exploited for the development
of useful markers for diagnosis and prognosis, as well as for the development
of new RNA-based cancer therapies.
8:30-9:00
miRNAs as Novel Biomarkers for Detecting Cervical Cancer Lymph Node Metastasis
Sylvie Beaudenon, Ph.D., Senior Scientist, Asuragen, Inc.
9:00-9:30 Discovery of miRNA-Based Biomarkers for
Cancer
Søren Møller, Ph.D., Chief Science Officer, Vice President, Research
& Development, Exiqon A/S
9:30-10:00 Coffee Break
10:00-10:30 Her2/neu,
microRNAs and Herceptin
Michael N. Liebman, Ph.D., Senior Institute Fellow, Windber Research
Institute; Managing Director, Strategic Medicine, Inc.
10:30-11:00 Evaluation of microRNAs for Diagnosis and Prognosis of Patients
with Solid Tumors
Mitch Raponi, Ph.D., Principal Research Scientist, Biomarkers, Centocor
Research & Development
8:00-3:00 Pre-Conference Workshop* (*Separate Registration Required)
Technology Advances for Protein Biomarker Discovery
＜Protein Biomarker Discovery in Complex Mixtures＞
8:00-8:30
A Novel Label-Free Differential Analysis Work-Flow for Protein Biomarker
Discovery from Tumor Tissue Interstitial Fluid –
Speeding Translation of Disease Marker Identification to Assay
Thomas P. Conrads, Ph.D., Associate Professor, Department of
Pharmacology & Chemical Biology; Co-Director, Clinical Proteomics Facility,
University of Pittsburgh Cancer Institute, Magee-Women’s Research Institute
Conventional protein biomarker discovery investigations are predominantly
performed with samples such as serum or plasma. While serum or plasma is more
desirable from a clinical standpoint, tissue likely possesses a greater
abundance of readily identifiable proteins directly reflective of disease. Although
many disease relevant proteins may be identifiable from tissue, most of these
proteins are unlikely to be released from the tissue into the circulatory
system, thereby limiting their clinical utility. We propose that tissue
interstitial fluid (TIF), a proximal fluid that bathes cells, may provide a
novel connection between tissue and serum to permit the identification of
proteins that posses a high likelihood of being directly related to the disease
process and that are readily assayable from serum. We have developed a
detailed workflow that employs Fourier transform (FT) mass spectrometry (MS)
and label-free quantification for biomarker investigations from TIF harvested
from the renal cell carcinoma (RCC) tumor microenvironment. This workflow
involves dissection of tumor and adjacent normal kidney (ANK) tissue from
radical nephrectomies less than 10 minutes after surgical resection.
Thereafter, these tissues are diced into 1 mm3 sections, placed in PBS and
allowed to incubate for 1 hr at 37 ˚C in a 5% CO2 atmosphere. The TIF
supernatants are collected and an equivalent amount of protein is digested and
analyzed by liquid chromatography coupled online with an Orbitrap MS.
Robust differential peptide abundance analysis is performed using a
statistics-based differential expression algorithm (SIEVE), followed by
directed feature (frame) identification using SEQUEST. Our results demonstrate
the ability to identify and quantify proteins involved in cell-cell and
integrin signaling, along with many cancer-related proteins, directly from the
tumor microenvironment. This workflow enables direct identification and
quantification of shed and secreted proteins from the tissue microenvironment
and will speed translation to blood-based biomarker assays.
8:30-9:00
Data-Independent LC-MS/MS Profiling of Unfractionated Serum
Dave Goodlett, Ph.D., Associate Professor, Medicinal Chemistry,
University of Washington
9:00-9:30 New Paradigm in Proteomics Biomarker
Discovery and Evaluation
Bruno Domon, Ph.D., Group Leader, Institute of Molecular Systems
Biology, Swiss Federal Institute of Technology, Zurich
9:30-10:00 Large-Scale Discovery Based on Protein Separation: Case
Study on Cardiac Disease
Jennifer Van Eyk, Ph.D., Director, The Hopkins NHLBI Proteomics Center;
Director, Bayview Proteomics Group; Professor Medicine, Division of Cardiology,
Biological Chemistry and Biomedical Engineering, Johns Hopkins University
10:00-10:30 Coffee Break
＜Protein Biomarker Discovery for Diagnostic Applications＞
10:30-11:00 MS-Based
Quantitative Proteomics for Clinical Diagnosis
Christoph Borchers, Ph.D., Associate Professor, Biochemistry &
Microbiology, University of Victoria; Director, UVic–Genome BC Proteomics Centre
A particular focus of our group is the development of MS based techniques such
as Multiple Reaction Monitoring (MRM) and immuno-MALDI towards their use in
clinical proteomics for diagnostics. Both techniques are enabling us to
provide absolute quantitation (concentration vs. up/down-regulation) through
the use of isotopically-labeled peptides spiked in as internal standards.
While MRM assays are capable for quantifying high to moderate abundant
proteins, iMALDI is particularly useful for low abundant proteins. We
have developed these assays for simultaneous quantitation of the 45 most
abundant proteins in blood and cancer-related proteins like EGFR in clinical
specimen including biopsy samples.\
11:00-11:30
High-Throughput Cell-Based Studies and Protein Microarrays for Biomarker and
Target Discovery
Joshua LaBaer, M.D., Ph.D., Director, Institute of Proteomics, Harvard
Medical School
11:30-12:00 Brain Damage Markers: From Discovery in the CSF to Validation in
the Plasma
Jean-Charles Sanchez, Ph.D., Head, Biomedical Proteomics Group, Faculty
of Medicine, Geneva University
Following any form of brain insult, proteins are released from damaged tissues
into the cerebrospinal fluid (CSF).
12:00-12:45 Lunch on your own
＜Protein Biomarker Data Analysis＞
12:45-1:15
Differential Protein Expression Analysis Using Spectral Count Data in
Label-Free Shotgun Proteomics
Alexey I. Nesvizhskii, Ph.D., Assistant Professor, Department of
Pathology, University of Michigan
Spectral counting has become a popular approach for measuring protein abundance
in label-free shotgun proteomics. At the same time, the development of data
analysis methods has lagged behind, and previously established methods for gene
expression microarray experiments cannot be effectively applied. We present a
set of computational tools for statistically robust analysis of spectral count
data. We demonstrated that spectrum counting can be used as a quick and
effective approach for uncovering up-regulated biological functions and
pathways in both cell line and patient tissue profiling studies.
1:15-1:45
Mass Informatics of Mass Spectrometry-Based Protein Biomarker Discovery
Xiang Zhang, Ph.D., Associate Professor, Analytical Chemistry,
University of Louisville
1:45-2:00 Refreshment Break
＜Imaging to Validate Protein Biomarkers＞
2:00-2:30
Proteomic Mapping of Vascular Biomarkers to Image Antibody Penetration into
Single Organs and Solid Tumors
Jan E. Schnitzer, M.D., Scientific Director, Professor of Cellular
& Molecular Biology, Director of Vascular Biology & Angiogenesis
Program, Sidney Kimmel Cancer Center
Enhancing noninvasive imaging and pharmacodelivery by targeting disease
biomarkers is challenged by in vivo barriers limiting their access. Blood vessel
endothelium prevents tissue penetration of many imaging agents, drugs,
nanoparticles and gene vectors. Our discovery and validation strategies
integrate tissue subfractionation, subtractive proteomics, bioinformatic
interrogation, antibody generation, expression profiling, and various imaging
modalities to quickly identify the in vivo targetable subset of biomarkers. Mapping
proteins at endothelial cell surfaces in tissue yield novel vascular biomarkers
enabling tissue- and disease-specific immunotargeting in vivo. This “organellar proteomic imaging of organ
and disease biomarker space” creates opportunities for many diseases.
2:30-3:00
The Application of MALDI Mass Spectrometry Imaging (MALDI-MSI) to the Clinical
Management of Prostate Cancer
O. John Semmes, Ph.D., Anthem Professor for Cancer Research; Director,
Center for Biomedical Proteomics, Eastern Virginia Medical School
12:00-3:00 Pre-Conference Workshop* (*Separate
Registration Required)
＜Novel Approaches to Cancer Biomarkers＞
12:00-12:30
Occult Metastases Predict Recurrence Risk in Patients with pN0 Colorectal
Cancer
Scott A. Waldman, M.D., Ph.D., Chair, Department of Pharmacology and
Experimental Therapeutics; Director, Gastrointestinal Malignancies Program,
Kimmel Cancer Center, Thomas Jefferson University
Patients with stage I/II (pN0) colon cancer have a ~25% risk of disease
recurrence reflecting under-diagnosis of micrometastases at staging. GCC,
expressed selectively by intestinal cells and universally in colon tumors, is a
marker of occult metastases in lymph nodes. Here, GCC was quantified by RT-PCR
in lymph nodes collected from patients with pN0 colorectal cancer. Indeed, GCC
qRT-PCR identified occult metastases that predicted the risk of disease
recurrence in pN0 colorectal cancer. This prospective multicenter trial
suggests that GCC is a prognostic and predictive molecular marker, identifying
patients at increased risk for disease recurrence who could benefit from
adjuvant chemotherapy.
12:30-1:00
Discovery and Validation of DNA Methylation-Based Biomarkers for Early
Detection of Colorectal Cancer in Plasma
Shannon Payne, Ph.D., Senior Scientist, Epigenomics, Inc..
1:00-1:30
A Combinatorial Approach: The Use of MALDI-MS and Nano LC-MS for Glycan
Biomarker Discovery
Taufika Islam Williams, Ph.D., Research Assistant Professor, W.M. Keck
FT-ICR Mass Spectrometry Laboratory, Department of Chemistry, North Carolina
State University
1:30-2:00 Refreshment Break
2:00-2:30
Circulating Tumor Cells
Speaker to be announced.
2:30-3:00
Circulating Tumor DNA
Speaker to be announced.
Monday, September 29
Genomic Biomarkers
3:00-4:00 Conference Registration
4:00-4:10
Welcoming Remarks from Conference Director
Julia Boguslavsky, Cambridge Healthtech Institute
Establishing Biomarker Utility
4:10-4:15 Chairperson’s Opening Remarks
4:15-4:40
Five Characteristics of a Biomarker to be Useful for Personalizing Medicine
Felix Frueh, Ph.D., Vice President, Research & Development,
Personalized Medicine, Medco Health Solutions, Inc.
4:40-5:05
Biomarkers for What? Diagnostic, Prognostic or Predictive?
Sudhir Srivastava, Ph.D., Chief, Cancer Biomarkers Research
Group, NIH National Cancer Institute
Biomarkers have
been touted as a next frontier in the realm of personalized medicine. However,
one has to be specific and clear about its intended use: Diagnostic,
Prognostic, or Predictive? Each type has a different purpose. Each has to meet
certain criteria to be fit for the purpose. Therefore, when discussing
biomarkers, one must clearly state its targeted goal and population.
5:05-5:30
Building a Biomarker Information Pipeline and Enabling Translational and
Personalized Medicine: Leveraging Industry Standards to Bring Omics Closer to
Medicine
Martin D. Leach, Ph.D., Executive Director, Basic Research &
Biomarker IT, Merck & Co., Inc.
5:30-6:30 Opening Reception in the Exhibit Hall
Tuesday, September 30
Genomic Biomarkers
7:00 Registration Open
7:30-8:15
Morning Coffee or Technology Workshops
(Sponsorship Available. Contact Ilana Schwartz at 781-972-5457 or ischwartz@healthtech.com.)
Gene Expression Profiling of Health and Disease:Bridging Statistics and Biology
(Shared session between Genomic Biomarkers and Biomarker Data Analysis)
8:30-8:35 Chairperson’s Opening Remarks
8:35-9:00
Biomarkers: Understanding the Disease Process
Michael N. Liebman, Ph.D., Senior Institute Fellow, Windber
Research Institute; and Managing Director, Strategic Medicine, Inc.
Measurement of
gene expression data presents an opportunity to further classify patients and
their disease using biological specimens, robust experimental methods and
statistical analysis to enhance clinical decision making. It is critical,
however, to appropriately evaluate this perspective on patient and/or disease
stratification in terms of the complexity of the disease process and clinical
need, rather than solely on the concept of a disease state. This
presentation will describe both the conceptual framework for understanding the
relationship between biomarkers and the disease process and results from its
application in breast cancer.
9:00-9:25
Biomarkers for Metabolic Disease: Predicting Weight Loss
From Serotranscriptomics
Sujoy Ghosh, Ph.D., Advisor, Metabolic Diseases, Center of
Excellence for Drug Discovery, Clinical Pharmacology & Discovery Medicine,
GlaxoSmithKline
9:25-9:50
Ingenuity Pathways Analysis: Prioritization of Biomarker Candidates from Omics
Data Based on Phenotypic Association
Deborah Riley, Ph.D., Senior Application Scientist, Ingenuity
Systems
Sponsored by Ingenuity
9:50-10:15
Defining Health at the Molecular Level
Martin Grigorov, Ph.D., Head of Bioinformatics, Nestlé Research
Center
10:15-11:10 Networking Coffee Break with Poster and Exhibit Viewing
Molecular Diagnostics: Translation to the Clinic
11:10-11:35
Lost in Translation: Factors Affecting the Clinical Uptake of Molecular
Diagnostics
Judd Staples, Director, Translational Initiatives, Corporate and
Venture Development, Institute for Genome Sciences & Policy, Duke
University
This
presentation will explore the barriers to translating new molecular diagnostic
discoveries into clinical practice. We will provide a framework to assist
researchers in critically evaluating the potential applications of their
discoveries and suggest an approach to maximizing the chances that their
invention ultimately has an effect in the management of patient care.
Topics that will be covered will include assessment of the value of the
technology from the perspective of the patient, the healthcare provider, the
investor/strategic partner, regulators, and payers.
11:35-12:00
Title to be Announced
Alberto Gutierrez, Ph.D., Deputy Director, New Product
Evaluation, Office of In Vitro Diagnostic Device Evaluation and Safety, Center
for Devices and Radiological Health, U.S. Food and Drug Administration
12:00-1:40
Luncheon Technology Showcases
An Automated and Streamlined Solution to Increase Productivity and Confidence
in Microarray Studies
Speaker to be Announced, Affymetrix
Cancer
DSA™ - Disease Focused Microarrays: A Platform for Biomarker Discovery and
Validation, Optimised for Use with FFPE Tissue
Austin Tanney, Ph.D., Scientific Liaison Manager, Almac
Diagnostics
NextBio
- Searching Large Scale Biological Data for Metabolic Syndrome X
Biomarkers
James Flynn, Ph.D., Field Application Scientist, NextBio
Personalized Medicine: Translation to Clinical Practice
1:40-1:45 Chairperson’s Opening Remarks
1:45-2:10
Personalized Healthcare – Where Are We Now?
Ruth E. March, Ph.D., Director, Personalized Healthcare Science
and Technology; Lead, Personalized Healthcare Team, AstraZeneca
This talk will
examine what Personalized Healthcare (PHC) is, its current state and its main
beneficiaries. We will then examine what makes for successful PHC development
and what are the main challenges. This will be illustrated by case studies
including Iressa®, Exanta™ and products from AstraZeneca’s early development
pipeline. The talk will demonstrate that PHC is at an exciting time and
depends on all those involved working together to realise the benefits.
2:10-2:35
Biomarker Application in Oncology Clinical Development
Michael Shi, M.D., Ph.D., Director, Biomarker Project Leader,
Exploratory Oncology Development, Novartis Pharmaceuticals Corp.
2:35-3:00
Genomic Biomarkers: Examples for Discovery, Utility, and Implementation
Andrew Grupe, Ph.D., Senior Director, Pharmacogenomics and
Director, CNS Research, Celera
3:00-4:00 Networking Refreshment Break with Poster and Exhibit Viewing
4:00-4:25
Pharmacogenomics Data: Transmission and Submission
Joyce Hernandez, Ph.D., Manager, Global Data and Information
Standards, Merck Research Labs; and Philip M. Pochon, Ph.D., Enterprise
Information Architect, Covance Inc.
4:25-4:50
DNA-Guided Medicine in the Management of Cardiovascular and Psychotropic Drugs
Gualberto Ruaño, M.D., Ph.D., President and Chief Executive
Officer, Genomas Inc.; Director, Genetics Research, Hartford Hospital
4:50-5:15
Novel Computational Tools for Translating Genomic Biomarkers into Clinical
Practice: Case for Warfarin
Saeed A. Jortani, Ph.D., Director, Toxicology, University of
Louisville Hospital Laboratory; Associate Professor, Pathology and Laboratory
Medicine, University of Louisville School of Medicine
5:15 Close of Day
Wednesday, October 1
7:00 Registration Open
7:30-8:15
Morning Coffee or Technology Workshops
(Sponsorship Available. Contact Ilana Schwartz at 781-972-5457 or ischwartz@healthtech.com.)
Genomic Biomarkers in Clinical Pharmacology
8:30-8:35 Chairperson’s Opening Remarks
8:35-9:00
Discovery of Gene Expression-Based Pharmacodynamic Biomarkers in Tumor
Immunotherapies
Zenta Tsuchihashi, Ph.D., Group Leader, Oncology Clinical
Biomarker, Discovery Medicine and Clinical Pharmacology, Bristol-Myers Squibb
Co.
Gene expression profile analysis in ‘clinically available’ tissue samples such
as tumor biopsy and peripheral blood provides a powerful tool in discovering
novel pharmacodynamic biomarkers. This approach is especially useful in the
immunology area, as these tissues samples do contain immune cells that are the
targets of the drug action. These biomarkers are useful in both understanding
the key mechanism of action, as well as optimizing the use of these drugs. A
gene expression based ‘hypothesis-free’ approach complements the more
traditional ‘hypothesis-driven’ biomarker analyses in immunology including flow
cytometry and immunohistochemistry, and is especially useful when the detail of
the drug action is not well understood.
9:00-9:25
Noninvasive Safety Biomarkers of Germinal Center Atrophy and Infection
Eric R. Fedyk, Ph.D., Head, Inflammation Biology &
Immunotoxicology, Non-Clinical Development Sciences, Millennium
Pharmaceuticals, Inc.
9:25-9:50
Genomic Biomarkers for Early Screens for Non-Genotoxic Carcinogenicity
Nandini Raghavan, Ph.D., Principal Biostatistician, Non-Clinical
Biostatistics, Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development
Development Considerations for Single-Analyte Markers, Panels, and Profiles
10:50-11:15
Optimal Biomarker Approach: Data Analysis Considerations of Individual, Panel
or Profile
Stephen Naylor, Ph.D., Chief Executive Officer & Chairman,
PPM, Inc.
The advent of relatively high throughput and broad analyte coverage analysis in
“omic” measurements has reignited a debate about what constitutes the optimal
biomarker solution. Is it a single analyte per biological event, or a panel
(3-10 analytes) or even a profile (>20 analytes)? This will be discussed in
the context of statistical and data analysis as well as data mining
characteristics.
11:15-11:40 Panel Discussion
11:40-1:10
Luncheon Technology Workshop
Enabling Drug Development Through Multiplexed Assays
Pankaj Oberoi, Ph.D., Director Scientific Services, Meso Scale
Discovery
11:40-1:10
Luncheon Technology Workshop
To be Announced, NextGen Sciences
Bridging Silos: Integrating Omic Data
(Shared Session)
1:10-1:15 Chairperson’s Opening Remarks
1:15-1:40
Integration of Metabolic and Transcriptomic Profiling for Understanding of
Diabetes and Obesity Mechanisms
Christopher B. Newgard, Ph.D., Director, Sarah W. Stedman
Nutrition and Metabolism Center, Duke University Medical Center
Type 2 diabetes is a disease that occurs as a result of metabolic dysfunction
in multiple tissues, including most prominently liver, skeletal muscle, and the
pancreatic islets of Langerhans. An understanding of the transcriptional
and metabolic networks that control normal functions in these tissues, and
identification of the network elements that are perturbed during development of
type 2 diabetes, are essential steps in the development of new therapies for
the disease. The value of targeted mass spectrometry-based profiling of
key clusters of intermediary metabolites for identifying specific network
perturbations will be highlighted, as will recent examples of integration of
metabolomic and transcriptomic profiling for identifying heretofore
unrecognized regulatory pathways.
1:40-2:05
Integrating Gene and Protein Expression Biomarkers in a Systems Biology
Approach to Colon Cancer
Mark R. Chance, Ph.D., Director, Case Center for Proteomics;
Director, Center for Synchrotron Biosciences; Professor, Department of
Physiology & Biophysics, Case Western Reserve University
2:05-2:30
A Systems Biology Approach to Biomarker Discovery
Karin Rodland, Ph.D., Science Lead for NIH Programs, Pacific
Northwest National Laboratory
2:30-2:55
Connecting the Biomarker Dots in Cancer and Neurodegenerative Diseases
Ira L. Goldknopf, Ph.D., Director, Proteomics, Power3 Medical
Products, Inc.
3:00 Close of Conference
