フロリダ大学（UF）の研究者ら、遺伝的心臓疾患などの新しい遺伝子治療法を開発（2006年7月28日）

この新しい遺伝子治療法は、患者の体内に正常な遺伝子を静脈に１回注射する方法であり、これによって遺伝的心臓疾患を長期間（永続的に）治療をすることができる。

研究者らは、この方法を心臓を破壊する筋ジストロフィー症を発症させたハツカネズミを用いて成功させた。

さらに、サルによるウイルスベクターで遺伝子を導入させた実験では、遺伝子が心筋細胞に容易に吸収され、何ヶ月にもわたってそれが持続されることが確認された。

来年春から、ポンぺ病：Pompe disease（＊）を対象にヒトでの臨床試験を進める予定である。

フロリダ大学医学部小児科の心臓病ドクターであるBarry J.Byrne博士らは「我々は、9年前に遺伝子を心筋に直接導入して長期間遺伝子を発現させる方法を見出していたが、それは非常に非効率な方法であった。今回の方法は、これとは違い、他の薬のように静脈にはるかに低用量の遺伝子をウイルス・ベクターによって導入し、心臓に長期間働いて原因遺伝子を改善するという方法である」と述べている。

研究者らは、このような遺伝子治療法によって、遺伝子の欠陥や先天的なメタボリック疾患等によっておきるアテローム性動脈硬化症、心筋梗塞、筋ジストロフィー症、心肥大症などの治療を改善する道が見えてきた、と期待している。

記事の詳細は、下記サイトで

http://www.eurekalert.org/pub_releases/2006-07/ki-ngm072806.php